Onasemnogene Abeparvovec-Xioi là gì? Công dụng, Liều dùng & tác dụng phụ

Mô tả và Tên thương hiệu

Thông tin thuốc được cung cấp bởi: IBM Micromedex

Thương hiệu Hoa Kỳ

1. Zolgensma

Mô tả

Thuốc tiêm onasemnogene abeparvovec-xioi được sử dụng để điều trị bệnh teo cơ tủy sống (SMA) với đột biến hai alen trong gen tế bào thần kinh vận động sống 1 (SMN1). Teo cơ tủy sống là một rối loạn thần kinh cơ hiếm gặp, được đặc trưng bởi mất tế bào thần kinh vận động phía dưới và suy mòn cơ tiến triển, thường dẫn đến tử vong sớm. Onasemnogene abeparvovec-xioi là một phương pháp điều trị gen dựa trên vectơ vi-rút liên quan đến adeno, hoạt động bằng cách sao chép gen cần thiết cho protein SMN của con người.

Thuốc này chỉ được sử dụng dưới sự giám sát trực tiếp của bác sĩ.

Sản phẩm này có sẵn ở các dạng bào chế sau:

• Huyền phù

Trước khi sử dụng

Khi quyết định sử dụng một loại thuốc, những rủi ro của việc dùng thuốc phải được cân nhắc với những lợi ích mà nó mang lại. Đây là quyết định của bạn và bác sĩ của bạn. Đối với thuốc này, cần xem xét những điều sau:

Dị ứng

Cho bác sĩ biết nếu bạn đã từng có bất kỳ phản ứng bất thường hoặc dị ứng với thuốc này hoặc bất kỳ loại thuốc nào khác. Cũng nói với chuyên gia chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn có bất kỳ loại dị ứng nào khác, chẳng hạn như với thực phẩm, thuốc nhuộm, chất bảo quản hoặc động vật. Đối với các sản phẩm không kê đơn, hãy đọc kỹ nhãn hoặc thành phần đóng gói.

Nhi khoa

Các nghiên cứu thích hợp được thực hiện cho đến nay đã không chứng minh được các vấn đề cụ thể ở trẻ em có thể hạn chế tính hữu ích của việc tiêm onasemnogene abeparvovec-xioi ở trẻ sơ sinh cho đến trẻ em dưới 2 tuổi. Tuy nhiên, việc sử dụng không được khuyến khích ở trẻ sinh non. An toàn và hiệu quả đã được thiết lập.

Lão khoa

Không có thông tin về mối quan hệ của tuổi với tác dụng của thuốc tiêm onasemnogene abeparvovec-xioi ở bệnh nhân lão khoa.

Cho con bú

Không có nghiên cứu đầy đủ ở phụ nữ để xác định nguy cơ trẻ sơ sinh khi sử dụng thuốc này trong thời kỳ cho con bú. Cân nhắc lợi ích tiềm năng so với những rủi ro có thể xảy ra trước khi dùng thuốc này khi cho con bú.

Tương tác thuốc

Mặc dù một số loại thuốc nhất định hoàn toàn không nên được sử dụng cùng nhau, trong những trường hợp khác, hai loại thuốc khác nhau có thể được sử dụng cùng nhau ngay cả khi có thể xảy ra tương tác. Trong những trường hợp này, bác sĩ có thể muốn thay đổi liều lượng hoặc có thể cần phải có các biện pháp phòng ngừa khác. Hãy cho chuyên gia chăm sóc sức khỏe của bạn biết nếu bạn đang sử dụng bất kỳ loại thuốc theo toa hoặc không kê đơn (không kê đơn [OTC]) nào khác.

Tương tác khác

Một số loại thuốc không nên được sử dụng tại hoặc xung quanh thời điểm ăn thực phẩm hoặc ăn một số loại thực phẩm vì có thể xảy ra tương tác. Sử dụng rượu hoặc thuốc lá với một số loại thuốc cũng có thể gây ra tương tác. Thảo luận với chuyên gia chăm sóc sức khỏe của bạn về việc sử dụng thuốc cùng với thức ăn, rượu hoặc thuốc lá.

Các vấn đề y tế khác

Sự hiện diện của các vấn đề y tế khác có thể ảnh hưởng đến việc sử dụng thuốc này. Hãy chắc chắn rằng bạn nói với bác sĩ nếu bạn có bất kỳ vấn đề y tế nào khác, đặc biệt là:

• Bệnh tim — Sử dụng một cách thận trọng. Có thể làm cho tình trạng này tồi tệ hơn.

• Bệnh gan — Sử dụng một cách thận trọng. Các tác dụng có thể được tăng lên vì quá trình loại bỏ thuốc ra khỏi cơ thể chậm hơn.

Sử dụng hợp lý

Y tá hoặc chuyên gia y tế được đào tạo khác sẽ cho con bạn dùng thuốc này tại cơ sở y tế. Nó được tiêm qua một cây kim được đặt vào một trong các tĩnh mạch của con bạn. Thuốc phải được tiêm từ từ, vì vậy kim tiêm sẽ phải giữ nguyên vị trí trong ít nhất 60 phút.

Bác sĩ có thể cho trẻ dùng các loại thuốc khác (ví dụ: steroid) trước và sau khi truyền dịch để ngăn ngừa các tác dụng không mong muốn.

Bác sĩ cũng có thể cho con bạn tiêm vắc xin để ngăn ngừa vi rút hợp bào hô hấp. Nói chuyện với bác sĩ của bạn nếu bạn có mối quan tâm.

Thuốc này là một phương pháp điều trị gen dựa trên vector vi rút và có thể lây lan sang người khác qua chất thải của cơ thể (phân). Bịt tã vào túi rác và ném vào thùng rác. Rửa tay bằng xà phòng và nước trước và sau khi xử lý chất thải cơ thể của trẻ. Thực hiện theo các lưu ý này trong khi điều trị bằng thuốc này và trong 1 tháng sau khi truyền.

Các biện pháp phòng ngừa

Điều rất quan trọng là bác sĩ của bạn phải kiểm tra chặt chẽ sự tiến triển của con bạn trong khi nhận thuốc để đảm bảo thuốc hoạt động tốt. Cần xét nghiệm máu để kiểm tra các tác dụng không mong muốn.

Kiểm tra với bác sĩ của bạn ngay lập tức nếu con bạn bị đau hoặc căng ở bụng trên, phân nhạt màu, nước tiểu sẫm màu, chán ăn, buồn nôn, nôn, vàng mắt hoặc da. Đây có thể là các triệu chứng của một vấn đề nghiêm trọng về gan.

Thuốc này có thể gây ra các vấn đề về tim. Kiểm tra với bác sĩ của bạn ngay lập tức nếu con bạn bị đau ngực hoặc khó chịu, nhịp tim nhanh hoặc không đều, sưng bàn chân và cẳng chân hoặc khó thở.

Thuốc này có thể khiến con bạn dễ bị bầm tím hoặc chảy máu hơn. Hãy hết sức cẩn thận để tránh bị thương. Tránh xa các môn thể thao thô bạo hoặc các tình huống khác mà bạn có thể bị bầm tím, đứt tay hoặc bị thương. Nhẹ nhàng chải răng và dùng chỉ nha khoa. Hãy cẩn thận khi sử dụng các vật sắc nhọn, bao gồm dao cạo và đồ cắt móng tay.

Nói chuyện với bác sĩ của bạn trước khi con bạn nhận được bất kỳ loại vắc xin nào trong quá trình điều trị bằng thuốc này. Lịch tiêm chủng nên được điều chỉnh khi cần thiết để phù hợp với lịch trình điều trị steroid.

Phản ứng phụ

Cùng với những tác dụng cần thiết, thuốc có thể gây ra một số tác dụng không mong muốn. Mặc dù không phải tất cả các tác dụng phụ này đều có thể xảy ra, nhưng nếu chúng xảy ra, họ có thể cần được chăm sóc y tế.

Kiểm tra với bác sĩ hoặc y tá của bạn ngay lập tức nếu xảy ra bất kỳ tác dụng phụ nào sau đây:

Phổ biến hơn

1. Phân màu đất sét
2. Nước tiểu đậm
3. giảm sự thèm ăn
4. sốt
5. đau đầu
6. ngứa, phát ban da
7. ăn mất ngon
8. buồn nôn
9. đau dạ dày hoặc đau
10. sưng bàn chân hoặc cẳng chân
11. mệt mỏi hoặc suy nhược bất thường
12. nôn mửa
13. mắt hoặc da vàng

Tỷ lệ mắc phải không được biết

1. Đau lưng
2. mờ mắt
3. lú lẫn
4. chóng mặt
5. chóng mặt, ngất xỉu hoặc choáng váng khi đứng dậy đột ngột từ tư thế nằm hoặc ngồi
6. buồn ngủ
7. co giật
8. đổ mồ hôi

Các tác dụng phụ khác không được liệt kê cũng có thể xảy ra ở một số bệnh nhân. Nếu bạn nhận thấy bất kỳ tác dụng nào khác, hãy kiểm tra với chuyên gia chăm sóc sức khỏe của bạn.

Gọi cho bác sĩ để được tư vấn y tế về tác dụng phụ. Bạn có thể báo cáo tác dụng phụ cho FDA theo số 1-800-FDA-1088.